7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
有聊｜田曦薇：我自四两拨千斤，真心用心从心******
中新网北京12月21日电(刘越)山河之间看炊烟向晚，风雪严寒共灯火一盏。这个冬天，一部暖意融融的古装轻喜爱情剧强势霸占小荧屏，它就是被观众称为“电子榨菜”的《卿卿日常》。
《卿卿日常》蕴藏着三餐四季合家欢乐的治愈基调，剧情新颖反套路，刻画女性角色的互帮互助，观众看得津津有味，女主角“李薇”的饰演者田曦薇获得很多观众的喜爱，由此进入大众视野。
有趣的是，《卿卿日常》成为爆款的核心在于“四两拨千斤”，而田曦薇的表演方法论和演艺规划也颇为简单自在——怀抱真心、保持用心、做事从心。
怀抱真心
自然演绎，才能不露痕迹
在《卿卿日常》的世界观中，天下分为九川，风土人情各不相同。因九川合盟的约定，女主角李薇远赴新川参与少主夫人选拔，后与六少主尹峥意外结缘，先婚后爱，两人共同开启了一段状况百出却又相映成趣的新生活。
在前期剧情中，李薇承包了大部分的笑点：驴在半路尥蹶子，她灵机一动吊起饼来引驴走开；初入宫中，她跑去膳房偷吃被现场抓获；成婚不久，她误会夫君即将撒手人寰，给家人去信后数着日子等守寡……正如这句经典台词，“霁川小女李薇，六艺四书，针黹女工，都不太懂，唯有佳肴品鉴上颇有心得”，一个机智灵动、活泼跳脱、莽撞又不失可爱的吃货形象跃然纸上。
《卿卿日常》剧照。受访者提供乍看之下，这是个典型的小言“甜妹”人设，就如田曦薇最初拿到剧本时的印象，“我觉得李薇是一个乐观、单纯、自愈能力十分强的女孩子。李薇和我本人还是有很多相似之处的，对待感情、对待朋友、对待生活的态度都很相似。”
让田曦薇印象最深刻的，是新川姐妹共同经营的酒楼开业的那场戏。起承转合的长镜头下，观众通过李薇的视角，感受热闹的人间烟火气，“让我最深刻的一场戏就是酒楼开业的那场戏，不管是戏里的情节还是画面都非常有感染力，女孩子们在一起单纯美好的力量十分打动我。”
“甜妹”不好演，增一分做作，减一分寡淡。好在相似的美好品质让田曦薇与李薇产生了微妙的灵魂共振，因此在角色的塑造上，她并没做什么特别的准备，而是奉行“天然去雕饰”的原则。
《卿卿日常》剧照。受访者提供以剧中李薇娇俏可爱的跑步姿势为例，这个出圈的姿势被网友评价为“教科书级别的少女跑”，田曦薇则笑称，“‘少女跑’的姿势不是特意设计的，自然而然。其实也没有为了把握尺度而故意去设计一些东西，用真心就好。”
读懂人物的底色，理解人物的行为，体验角色的喜怒哀乐，田曦薇的处理方式不露痕迹，让李薇浑然天成的娇憨和甜美深入人心。毕竟甜妹千千万，甜而不腻才是王道。
保持用心
表演有层次 人物有魅力
在当下市场，“甜妹”型角色已经进入量产阶段，那么“李薇”又凭何脱颖而出？
因为从头甜到尾的角色势必会失去魅力，一个角色最打动人心的时刻，就在于击碎标签的瞬间。
李薇是个“甜妹”，但她的甜并非一成不变，而能给观众带来一种复合的、有层次的味觉体验。从前期的懵懂莽撞，到后期的成熟坚韧，为墨川设计新农具、提出内苑书堂变革、参与酒楼经营，角色的人物弧光在演员的演绎下逐渐圆满。
《卿卿日常》剧照。受访者提供“李薇”有完整的成长线，这种完整性赋予了角色动人的光辉。作为饰演者，田曦薇也洞悉着其中的变化，“出演后会发现，李薇这个人物是十分有力量的，她用自己单纯善良的能量感染着身边的所有人。剧中的细节也可以看出李薇的成长，她前后说话的语气、方式、体态、声音所呈现出来的状态都不一样。”
对于有自我追求的演员而言，即便是在同一个角色的塑造上，也没有“一招鲜吃遍天”的说法。如何控制自己的声台形表来体现角色不同时期的状态，是演员的必修课，而田曦薇在《卿卿日常》中无疑交上了一份不错的成绩单。尤其是李薇为了好友郝葭跪求太医的那场哭戏，极富层次的表演牵动了观众的心绪，而这一高光片段其实出自演员的临场发挥。
《卿卿日常》剧照。受访者提供“那场戏拍了两条吧，内容是我恳求医生救活郝葭姐姐。开拍前我跟导演商量说，我可能不会完全按剧本，情绪上来之后，只能看表演时的情况。”田曦薇感谢导演给了她足够的表演空间，“所以呈现出来的状态，包括给太医下跪都是当下的本能反应。”
“李薇在前期没有那么稳重，我会把一些细节处理得碎一些。”田曦薇分享自己的表演方法论，“后期逐渐成熟后，对她语气、体态包括眼神变化都会处理得更加沉稳些。比如后来三少主酒楼闹事时，她的眼神变了，她想去维护姐妹们的利益，想用比较强硬的一种姿态去面对。”
做事从心
角色不设限 未来要更多元
《卿卿日常》对于田曦薇的意义无疑是巨大的。播出期间，她七天涨了45万微博粉丝，更是凭借这部剧打开了观众圈层，正式杀入“95花”的队伍之中。
“可能突然感觉讨论我关注我的人更加多了”，田曦薇坦言，“不管是在事业的帮助上，还是心理的成长上，‘李薇’对我的意义都是重大的。”
《卿卿日常》剧照。受访者提供而被问及“你最大的核心竞争力是什么”时，田曦薇爽朗大笑，“好深刻、好尖锐、好想回抛给你们的问题。最大的核心竞争力应该是‘我都可以’，在不同角色的塑造上。”
有人曾说，“李薇”能火，军功章的一半在于田曦薇的这张脸。演员的个人外形与角色设定向来相辅相成，但又容易因此陷入固定戏路的窘境。面对“甜妹”标签，田曦薇也有过这样的烦恼，“一直都想尝试不同类型的角色，也一直都在努力，从出道到现在饰演的角色也并不单一。”
不过短暂的烦恼过后，她就找准了前进的方向，“有时候可能会有一些不适应，但是后来想这也是观众对我的喜欢和认可，希望通过更多的作品可以让大家看到不一样的演员田曦薇。”
演员写真。受访者提供田曦薇擅长用简单的手法解开缠绕纷乱的线团：
她坦言自己存在职业焦虑，“因为想进步”；
她不担心自己会陷入舒适区，“角色是什么样子，我就是什么样子”；
她对每一个邀约都怀抱感激之情，“制作团队愿意把这个角色交给我，就是对我的认可”。
《卿卿日常》播出之后，让田曦薇印象最深的外界评价是“小田演得好”，观众的肯定是她前行的动力，也是继续深耕演员事业的养料，“谢谢大家的夸奖，我会通过自己的努力去争取更多的机会，让大家看到田曦薇更多的可能性。”
“希望在未来，我可以带来更多元化的角色，当一位真正的好演员。”(完)
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